C’è una speranza per il piccolo Paolo e si chiama Zolgensma, terapia genica

C’è una speranza per il piccolo nostro concittadino Paolo, affetto da Atrofia Muscolare Spinale di tipo 1. Potrebbe essere curato negli Stati Uniti con una terapia sperimentale denominata “onasemnogene abeparvovec” (conosciuta con il nome commerciale Zolgensma, uno dei farmaci più costosi al mondo). Nei mesi scorsi, peraltro, l’AIFA ha stabilito la rimborsabilità della suddetta terapia genica a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso. In questi giorni, sono stati convocati in audizione presso la Regione Puglia i due luminari statunitensi che l’hanno studiata: Basil Darras e Robert Graham. Si spera che vengano trovate le condizioni migliori per salvare la vita al piccolo grande Paolo.